نسل بعدی کریسپر؛ ویرایش اپی ژنوم برای درمان بیماری هافناوری کریسپر که با توانایی ویرایش مستقیم دی ا…
انتشار: 2026/06/30 11:57 UTC
نسل بعدی کریسپر؛ ویرایش اپی ژنوم برای درمان بیماری هافناوری کریسپر که با توانایی ویرایش مستقیم دی ان ای شناخته می شود، اکنون وارد مرحله تازه ای شده است. چند شرکت نوپا در حال توسعه درمان هایی هستند که به جای تغییر کد ژنتیکی، «نشانگرهای اپی ژنتیکی» روی دی ان ای را دستکاری می کنند. این نشانگرهای شیمیایی تعیین می کنند که ژنها روشن یا خاموش شوند و نقش مهمی در عملکرد سلول ها دارند.یکی از پیشگامان این حوزه شرکتEpicrisprاست که روی درمان دیستروفی عضلانی فاسیواسکاپولوهومرال (FSHD) کار می کند؛ یک بیماری ارثی نادر که موجب ضعف پیشرونده عضلات صورت و بالاتنه می شود. این شرکت به تازگی از نخستین داده های کارآزمایی بالینی خود رونمایی کرده است.ویرایش اپی ژنتیکی از نسخه ویژه ای از سامانه کریسپر بهره می برد که به کریسپر مرده یاDead Cas9معروف است. این سامانه برخلاف کریسپر معمولی، دی ان ای را نمی برد، بلکه تنها به نقطه مورد نظر متصل می شود و مولکول هایی را حمل می کند که فعالیت ژن ها را تنظیم می کنند. به همین دلیل خطر ایجاد جهش های ناخواسته یا آسیب مستقیم به ژنوم کاهش می یابد.پژوهشگران این روش را به تنظیم یک میز صدابرداری تشبیه می کنند؛ جایی که بدون تغییر نت های موسیقی، می توان نحوه اجرای آن را کاملا دگرگون کرد. همچنین پژوهشهای اولیه نشان می دهند که بسیاری از این تغییرات اپی ژنتیکی برگشت پذیر هستند.شرکت های دیگری نیز وارد این رقابت شده اند. شرکتnChromaدر آزمایش های حیوانی توانسته است با یک تزریق، میزان کلسترول بد را حدود هفتاد درصد کاهش دهد. این شرکت همچنین نخستین آزمایش انسانی یک درمان اپی ژنتیکی برای مهار ویروس هپاتیت B مزمن را آغاز کرده است.با وجود این امیدها، برخی متخصصان هشدار می دهند که اپی ژنتیک در رشد، تولیدمثل و عملکرد طبیعی بدن نقش بنیادین دارد و هرگونه مداخله باید با دقت فراوان انجام شود تا از پیامدهای ناخواسته جلوگیری شود.اگر این فناوری موفق شود، می تواند افق تازه ای در درمان بیماری های ژنتیکی، عفونی و متابولیک بگشاید؛ بدون آنکه نیازی به بازنویسی مستقیم کد ژنتیکی انسان باشد.خاستگاه :Nature⚛ @AndisheKonim

