نخستین دارو برای بیماران مبتلا به GSDIa تائید شد🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی جِنگِلا…
انتشار: 2026/08/20 09:15 UTCدریافت: 2026/08/21 06:45 UTCآخرین مشاهده: 2026/08/21 06:45 UTC
نخستین دارو برای بیماران مبتلا به GSDIa تائید شد🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی جِنگِلایکُس (Genglycos) متعلق به شرکت آلتراجنیکس را برای بزرگسالان و کودکان ۸ سال به بالای مبتلا به بیماری ذخیرهسازی گلایکوژن نوع آیاِی (GSDIa) تائید کرد🔹این بیماری، یک اختلال ژنتیکی نادر و ارثی است که در اثر کمبود آنزیم گلوکز-۶-فسفاتاز (G6PC) ایجاد میشود و مانع از تجزیه صحیح گلایکوژن ذخیره شده به گلوکز در بدن میشود. جِنگِلایکُس نخستین درمان تائید شده برای این بیماری است🔹این دارو، یک ژندرمانی یکبار مصرف است که با هدف قرار دادن ریشه ژنتیکی بیماری، نیاز بیماران به مصرف روزانه نشاسته ذرت را به میزان قابل توجهی کاهش میدهد🔹تا پیش از تائید جِنگِلایکُس، درمان GSDIa فقط مدیریت غذایی سختگیرانه و مصرف مکرر نشاسته ذرت خام در طول شبانهروز برای جلوگیری از افت قند خون بود🔹این دارو، یک ژندرمانی یکبار مصرف با استفاده از ویروس AAV8 است. این دارو یک نسخه سالم از ژن G6PC را به کبد میرساند تا کمبود آنزیم را جبران کند و قند خون پایدار شود/FDA@phanair
