نخستین درمان بیماری نادر «الکساندر» تأیید شد؛ هدف‌گیری بیماری از مسیر RNA⭕️ سازمان غذا و داروی آمریک

نخستین درمان بیماری نادر «الکساندر» تأیید شد؛ هدف‌گیری بیماری از مسیر RNA⭕️ سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای نخستین‌بار دارویی را برای درمان بیماری الکساندر (Alexander Disease) تأیید کرد؛ یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر و پیشرونده سیستم عصبی که می‌تواند از دوران کودکی تا بزرگسالی بروز کند.🔴 داروی جدید با نام Zanvastro (zilganersen)، محصول شرکت Ionis Pharmaceuticals، یک درمان مبتنی بر آنتی‌سنس الیگونوکلئوتید (ASO) است که به‌جای کنترل صرف علائم، یکی از مکانیسم‌های اصلی ایجاد بیماری را در سطح RNA هدف قرار می‌دهد.🔴 بیماری الکساندر عمدتاً در اثر جهش در ژن GFAP ایجاد می‌شود. این جهش موجب اختلال و تجمع پروتئین GFAP در سلول‌های آستروسیت مغز شده و به‌تدریج عملکرد طبیعی سیستم عصبی و ماده سفید مغز را مختل می‌کند.🔴 بسته به سن و شدت بیماری، بیماران ممکن است با علائمی مانند اختلالات حرکتی، تشنج، مشکلات بلع و تنفس و تأخیر یا پسرفت عصبی مواجه شوند.🔴 مکانیسم zilganersen از مهم‌ترین جنبه‌های این دارو است. این دارو به RNA پیام‌رسان GFAP متصل شده و میزان آن را کاهش می‌دهد؛ در نتیجه تولید پروتئین GFAP نیز کاهش پیدا می‌کند. هدف از این رویکرد، کاهش تجمع پروتئینی است که نقش کلیدی در روند بیماری دارد./ FDA@fdmag