⭕️از پلاسما تا درمان نو ترکیب ، سیر تحول چند دهه ای درمان کمبود فاکتور Xlll🔹در سال‌های پیش از دهه ۱…

⭕️از پلاسما تا درمان نو ترکیب ، سیر تحول چند دهه ای درمان کمبود فاکتور Xlll🔹در سال‌های پیش از دهه ۱۹۶۰، درمان اختلالات شدید انعقادی عمدتاً به تزریق خون کامل یا پلاسمای تازه متکی بود. مشکل اصلی این روش آن بود که فاکتورهای انعقادی مورد نیاز بیمار در حجم زیادی از خون و پلاسما با غلظت نسبتاً پایین وجود داشتند. بنابراین برای رساندن مقدار کافی از یک فاکتور انعقادی به بدن بیمار گاهی لازم بود حجم قابل توجهی از فرآورده‌های خونی تزریق شود؛ موضوعی که علاوه بر محدودیت‌های عملی، می‌توانست خطرات ناشی از بار حجمی را نیز افزایش دهد🔹کمبود مادرزادی فاکتور ۱۳ بیماری‌ نادری است که در آن، نقص در یکی از آخرین مراحل آبشار انعقادی، یعنی تثبیت لخته فیبرینی، می‌تواند بیمار را در معرض خونریزی‌های شدید و گاه تهدیدکننده حیات قرار دهد. امروز، درمان این بیماری از تزریق فرآورده‌های خونی و استفاده از منابع غیر اختصاصی فاکتور ۱۳، به سمت درمان جایگزینی منظم با کانسنتراسیون‌های اختصاصی و فرآورده‌های نوترکیب حرکت کرده است. مهم‌تر از آن، رویکرد درمانی نیز تغییر کرده است: از درمان خونریزی پس از وقوع آن به سمت پیشگیری منظم از خونریزی.🔹با پیشرفت فناوری پالایش پروتئین‌های پلاسمایی، امکان تولید فرآورده‌های تغلیظ‌شده و اختصاصی فاکتور ۱۳ فراهم شد. یکی از نخستین محصولات اختصاصی این حوزه، فرآورده‌ای مشتق از پلاسمای انسانی بود که از اوایل دهه ۱۹۹۰ در اروپا مورد استفاده قرار گرفت و بعدها در ایالات متحده نیز مجوز دریافت کرد. این تحول از چند جهت اهمیت داشت، نخست آنکه بیمار دیگر برای دریافت مقدار مورد نیاز فاکتور ۱۳، الزاماً به تزریق حجم بالایی از پلاسما وابسته نبود. دوم، امکان تعیین دقیق‌تر دوز مصرفی فراهم شد و سوم، استفاده منظم از یک فرآورده اختصاصی برای پیشگیری از خونریزی‌های ناشی از کمبود فاکتور ۱۳ امکان‌پذیر شد.🔹مطالعات بالینی نیز نشان دادند که تجویز منظم این فرآورده‌ها می‌تواند میزان خونریزی‌های خودبه‌خودی را به شکل چشمگیری کاهش دهد. در یک مطالعه ۵۲ هفته‌ای با تجویز ۴۰ واحد بین‌المللی به ازای هر کیلوگرم، هیچ خونریزی خودبه‌خودی نیازمند درمان در طول دوره مطالعه گزارش نشد و درمان تحمل‌پذیری مناسبی داشت.با وجود این پیشرفت، درمان‌های مشتق از پلاسما همچنان به منابع پلاسمای انسانی وابسته بودند. همین مسئله، همراه با نیاز به فرایندهای پیچیده جمع‌آوری، پالایش و کنترل ایمنی، زمینه را برای توسعه گزینه‌های نوترکیب فراهم کرد.🔹در یک کارآزمایی بالینی فاز سوم نتایج نشان داد که این روش پیشگیرانه توانست میزان خونریزی را به شکل چشمگیری کاهش دهد؛ به‌طوری‌که نرخ سالانه خونریزی از ۲.۹۱ مورد به ازای هر بیمار در سال به ۰.۱۳۸ مورد رسید. به بیان ساده‌تر، درمان منظم ماهانه باعث شد تعداد خونریزی‌های سالانه بیماران از حدود سه مورد به کمتر از یک مورد کاهش پیدا کند.🔹این نتایج نشان دادند که جایگزینی منظم فاکتور ۱۳ می‌تواند به جای تمرکز صرف بر کنترل خونریزی‌های رخ‌داده، به عنوان یک استراتژی پیشگیرانه مورد استفاده قرار گیرد🔹فاکتور ۱۳ می‌تواند حدود ۱۱ تا ۱۵ روز یا بیشتر در گردش خون باقی بماند و همین ویژگی امکان استفاده از رژیم‌های درمانی با فاصله زمانی بیشتر را فراهم کرده است. در نتیجه، برخلاف گذشته که بیماران ممکن بود برای دریافت درمان، چندین بار در ماه و هر بار ساعت‌ها در مراکز درمانی حضور داشته باشند، درمان‌های نوترکیب با رژیم‌های طولانی‌اثر نیاز به مراجعه‌های مکرر را کاهش دادند.🔹با وجود پیشرفت‌های قابل توجه در درمان کمبود فاکتور ۱۳ و توسعه درمان‌های نوین و پیشگیرانه، یک چالش مهم همچنان باقی است: دسترسی پایدار و مستمر بیماران به درمان مناسب. 🔹در ایران شرایط به‌گونه‌ای پیش رفته است که بیماران مبتلا به کمبود فاکتور ۱۳ ماه‌هاست به جای بهره‌مندی از دارو‌های نوترکیب و پیشگیرانه، ناچار به استفاده از روش‌های درمانی قدیمی‌تر هستند.🔹 ادامه این وضعیت می‌تواند بیماران را در معرض خطر عوارض ناشی از خونریزی و محدودیت‌های ناشی از بیماری قرار دهد و زندگی روزمره آنها را تحت تأثیر قرار دهد. از این رو، توجه جدی به نیازهای این گروه از بیماران و فراهم کردن دسترسی پایدار به درمان‌های اختصاصی و نوین، ضرورتی انکارناپذیر است.alef.ir/news/4050519066.html